人类在医学界不断的进步，人类的寿命也在不断的增长。但是依旧有些疾病是现代医学无法治愈的，比如说肿瘤、艾滋病等等，但所幸的是人类为了基因的延续不断的在探索，不断的在寻求可以有效治疗肿瘤、艾滋的方法。
近日，美国天普大学华人科学家胡文辉报告说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。
此前，胡文辉等人已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。
在发表于美国《分子治疗》杂志的最新研究中，胡文辉和同校同事卡迈勒·哈利利以及匹兹堡大学杨文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相关病毒(AAV)作为载体，把有"基因剪刀"之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染小鼠体内。2到4周后，他们在多个小鼠器官组织中检测到艾滋病病毒基因组被切除。
胡文辉副教授表示：艾滋病病毒基因易于突变，应用单靶点基因编辑有可能会出现病毒逃逸现象。为此，他们提出了多靶点基因编辑的新思路，针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导RNA(核糖核酸)，可引导Cas9酶到预定位置实现多靶点切除，显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。此外，这种病毒剔除方法不影响靶细胞的存活和功能，即"只杀病毒不杀细胞"。
胡文辉指出，目前，基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒，但能够显著降低潜伏病毒量，因此与抗逆转录病毒药物组合使用不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。
（责任编辑：王翔）
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(原文章信息：标题：华人科学家发现治疗艾，作者：张雪，来源：未知，来源地址：)
